从“等药”到“等患者”，少见病诊疗迎来新变化

发布时间：2026-11-05 08:28:12 来源：FXCM福汇官网 作者：全览

　　记者从北京海关知道到，等药今年上半年，等患天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元，少诊疗其中医药进口占进口总量九成左右。见病

　　作为全国首个少见病药品保障先行区，迎新北京天竺综合保税区继续畅通境外少见病创新药械入境通道，变化让更多临床急需少见病药品更快惠及患者。等药“境外有药、等患境内难寻、少诊疗长期苦等”的见病困境正在成为过去。

　　“等药”到“等患者”

　　少见病诊疗迎新变化

　　四川成都的迎新徐女士向记者展示了近期刚为孩子开具的伏索利肽。这款靶向特效药是变化治疗儿童软骨发育不全的核心救命药，也是等药她15岁女儿每天需要规律使用的药品。

　　患儿家长 徐女士：2024年9月的时候，我无意之间刷到北京儿童医院引进了这个药，少诊疗当时觉得可能会等很久。我们办理了入院，仅用了三天的时间，我们就用上第一支药。当时我双手都在发抖，就像能实实在在抓住了救命稻草一样。

　　经过近两年规范用药，孩子不仅身高增长了10厘米，身心状态也发生了明显改善。

　　少见病患者便捷就医用药得益于北京市少见病药品保障先行区建设。依托药品、医疗机构、进口企业“三重白名单”机制，北京建立起境内未获批少见病药品的引进通道。目前，北京儿童医院已有4款境内尚未获批的少见病药品实现紧急获批、临床应用，并依托天竺综保区保税仓前置备货，实现按需配送。

　　北京儿童医院药学部副主任 郭鹏：第一款伏索利肽入院只用了40天。我们是几乎零库存的，如果我们有需要用的少见病药，直接找商业公司，两个小时就能送到，类似于快递的模式。

　　在北京儿童医院内分泌遗传代谢科，记者知道到，以往软骨发育不全患儿确诊后大多只能守旧观察。先行区建设后，患儿入院经过评估即可同步启动用药流程，抢抓黄金治疗期。现在，该院已收治30多例软骨发育不全患儿。

　　截至目前，少见病药品保障先行区已累计进口急需药品27个、惠及患者9500余人次。

　　北京儿童医院内分泌遗传代谢科主治医师 魏丽亚：原先很多家长甚至考虑移民去国外用药，现在有了国家政策的保驾护航，从原先的“人等药”变成了“药等人”。

　　探访全国首个

　　少见病“救命药”保障仓

　　用药时效直接关乎少见病治疗的效果。天竺综合保税区搭建起了全国首个少见病药品专属保障仓，通过前置备货、机制创新、全程溯源，改善了用药困局。

　　记者走进位于天竺综保区的这家医疗用品企业保税仓库，境外获批、境内未上市的临床急需少见病药品在专属货架上存储。仓库具备不同温区，可满足各类药品储存需求。

　　北京某医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理 胡晓霞：我们在保税区内有37000平方米的仓储面积，现在有26款少见病药品。

　　少见病患者群体小众，但对用药连续性、稳定性要求极高。记者知道到，先行区的重要创新是保税备货模式。不同于过去“先申请、再进口、后用药”，如今药品提前入库保税储备，医疗机构提出需求后即可直接申请出区配送，大幅缩短中间环节。目前，药品从天竺综保区到全国各地的医疗机构基本可实现“次日达”。

　　高效保供的背后是“一次通关、多次出区”的制度创新。药品首次入境完成整体通关备案，后续可根据患者需求分批配送，既省去企业重复申报的烦琐流程，规避药品长期积压过期损耗，又保障了患者连续用药。

　　同时，保障仓还建立了药品全链条追溯体系。通过药品包装上的编码，每盒药从保税仓储、出区配送到医院使用，都能实现全程追溯、动态监管。

　　北京某医疗用品贸易有限公司质量管理部主管 曹晓伟：扫完码后点击出库，完成出库以后，就可以在系统查询这条出库记录，有相关的出库时间、出库企业以及扫码药品的数量。

　　目前，天竺保税区内共有4家企业参与少见病药品专项保障，形成集保税仓储、通关报检、冷链配送、全程溯源于一体的供应链体系。

　　少见病药“接力护送”

　　背后的海关保障

　　“药等人”离不开海关的有力保障。依托北京少见病药品保障先行区建设，天竺海关创新了通关监管模式，通过全员接力值守，打通了少见病药品极速通关的生命通道。

　　记者从天竺海关知道到，依托少见病药品保障先行区制度创新，海关创新实施“分送集报”便利化通关模式，即分批送药、集中申报，意味着药可以先走，报关手续后续统一办理。

　　北京海关所属天竺海关信用管理科关员 吕宁馨：我们会在接到企业的出入库单申请之后，立即进行人工审核，相比于之前企业来到窗口进行人工审核，现在相当于把时间压缩到最快一个小时左右。

　　北京某医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理 胡晓霞：没有“分送集报”政策的时候，我们这些货物要先经过申请，再审批。现在先在网上进行相应的预约申请，货物可以提前先出区，然后每月再集中进行申报。

　　与此同时，天竺海关还开通少见病药品专属绿色通道，依托7×24小时预约通关机制，全天候响应紧急用药诉求。

　　北京海关所属天竺海关综合业务科科长 王玲玲：有一对济南患软骨病的双胞胎小姐妹，在紧急地等待用药。当时我们都留在自己的岗位上，等待这批药品的入境。少见病发生的群体是个小群体，但是我们从来不搁置任何一个小群体，为了使社会保障更加全面，我觉得是一件非常有意义和值得推广的事。

　　来源：央视新闻客户端

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